此时,
徐茫要找到一把全新的基因剪刀,全新的RNA导向的核酸酶需要拥有三个特征,更小、更稳定、更完全。
更小意味着更容易用于需要在体递送的临床基因治疗,更稳定是能够在宽广的温度范围和pH范围保持高的酶活性,而更安全则是脱靶效应更小。
不过...
这特么不是一般的难啊!
其实,
徐茫手上有两种全新的RNA导向的核酸酶,分别是Cpf1和C2c1,这两种蛋白比Cas9更加小,更容易进入组织和细胞,特别是Cpf1,它剪切时离识别位点很远,能让研究人员在编辑位置的选择上有了更多的选择。
但是徐茫更加倾向于C2c1这种RNA导向的核酸酶,它比Cpf1还要小,更容易通过病毒载体实现细胞间递送,只是C2c1有嗜高温的特性,很难开发成好用的基因编辑工具。
没法,
C2c1来自于嗜酸耐热菌,需要一定温度才能正常运行,根据国外的某一篇研究报告称,它的最佳温度为四十八摄氏度,这个温度可以把普通哺乳动物,给高烧直接烧死了。
重新设计C2c1温度,是徐茫的一个挑战,只要完成这个挑战
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